こざくら成長日記

　





　だいぶ前の記事になりますが、
　なかなか書きあげることができなくて・・・・






2007.10/3（水)厚生労働省の
薬事・食品衛生審議会分科会は、
ムコ多糖症（2型）治療薬の承認を了承。
6種類のムコ多糖症の中で､
2型の患者は１５０人程度と最も多く、
これまではⅠ型の治療薬しか
承認されていなかったそうです。

治療中の皆さん、ご家族の皆さんの苦労が報われたと思います。
まだまだ治療など大変ですが、諦めずに頑張ってください。



　　　　　

　

我が家の娘は、ブログのタイトルにも、書かせていただいてますが、
『ＪＭＭＬ（若年性骨髄単球性白血病）』
という血液の病気です。　
生後１０ヶ月に発症し、抗がん剤治療を繰り返して、
移植予定でしたが、抗がん剤治療で効果があったということで、
現在は、月１回の通院をしてます。
生活などは、特に規制はなく元気に過ごしていますが、
まだまだ、注射や集団生活（保育園）はおくれません。

ｊｍｍｌは、当時の担当医師説明によると、
「移植しても、生存率は５０％」と言われました。
骨髄移植もリスクがあります。　
きつい抗がん剤治療も小さい体で、
子ども達はよく頑張ってます。

　移植も候補の方が何人いても、血液の中のＨＡＬ型が
合わずに、何年も待って、容体が、悪くなったり、　
移植後の合併症で、お空に帰ってしまう子も多くいます。


そんな中、つらい治療を終え、移植をして元気に
保育園に通っている子も、生活を送っている子もいます。

　　みんな、小さいながらよく頑張ってます。
　　


若年性骨髄単球性白血病（JMML）は、約100万人に1人に発症し、小児血液がんの約2.5％を占めるまれな病気です。白血病という名前がついてはいますが、厳密には骨髄異形成症候群（myelodysplastic syndrome; MDS）という疾患群に分類され、白血病の前段階ともいえる状態です。乳児期に発症することが多く、3分の1の患者さんは1歳までに発症します。また、男の子に多く、男女比は約2:1です。また、JMML患者の1割で神経線維腫症1型（neurofibromatosis type1; NF-1）という遺伝性疾患を合併することが知られています。JMMLに合併することのある病気として、他にヌーナン症候群という先天性疾患があります。ヌーナン症候群では発達障害や心疾患が認められますが、JMML患者の約2%がヌーナン症候群を合併しているといわれています。